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会议室里再次陷入安静。
所有人都被李枫的大胆想法所折服。
cRIspR基因编辑技术,可是正儿八经最前沿的技术,现在还只是刚开始应用。
但李枫现在竟然说有底气,可以直接用这个技术,做出体内治疗的药来!
这就好比蒸汽机刚刚研出来没多久,就有人拍着胸脯说,可以用这个刚弄出来的最原始的蒸汽机,造出飞机飞上天。
现在会议室里的众人,就有这种荒谬感。
但鉴于李枫之前的成就,他们没提出异议来。
直到不久后,李兴业从沉思里慢慢回过神来,微微颔说道。
“前两代基因编辑技术确实在设计上不小的限制,而cRIspR识别区和功能区序列不大,识别精度更高,可实现的功能更多,可以说是全方面碾压前两代技术,但唯一的缺陷就是,cRIspR的脱靶效应以及递送问题。”
要不是最后提到的这两点,分子农场这个课题早就可以出成果了。
这个脱靶效应,其实很好理解。
就是明明设计出一款药,要用来治疗眼科病的。
而在用完后,却现眼睛没有好转,原本秃顶的脑壳,却长出了茂密的头!
而递送问题更简单。
药物确实设计生产出来,但却没办法将药物分子送到要治疗的地方。
比如说要把药物送到大脑,但身体里有个血脑屏障在,一般的药是进不去的。
而cRIspR整个系统加起来,比一般的药还要大,别说血脑屏障了,可能都进不了某些循环系统。
甚至直接注射进去,都可能引聚集,最后像是结石一样,把原本就不宽敞的地方给堵死。
还有可能,这些药物会被人体里的免疫反应,当成病原体给干掉。
所以,在这个年代,这两点死死地限制住了cRIspR技术的应用。
而李兴业在听到李枫提到用基因编辑技术治病的时候,第一时间就想到了他正在做的分子农场项目。
李枫心里暗自赞叹,李老不愧是院士。
现在cRIspR才刚兴起不久,李老就能很快了解到这个新兴技术的优缺点。
对此,李枫心里更加激动,家有一老如有一宝。
他有前世的各种论文加持,现在又有李老从旁协助,他对研出视网膜色素变性的创新药更有把握。
“确实,这套系统最开始,由于pam序列固定,导致了靶向范围的限制,而且效应因子尺寸过大,这就增加了递送难度,而且还有靶向特异性,导致的脱靶等各方面的问题。”
李枫说道:“不过,cRIspR靶点设计与载体构建相对简单,编辑效率高,而且能够实现多靶点编辑,这些优势足以弥补它的缺点。”
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